Vimizim退出中国的原因是什么？

以当前全球尤其是中国的科技水平和经济实力来看，绝大多数罕见病仍缺乏有效治疗手段，患者面临严峻的生存困境。这并非主观判断，而是基于现实资源约束的客观事实：生物医药研发投入巨大、周期漫长，而罕见病患者基数小、市场回报低，导致药企动力不足。即便在新冠这类全球性重大疫情中，人类依然难以迅速实现高效防控与救治，足见医学能力仍有明显局限。因此，现阶段不宜盲目将罕见病药物全面纳入医保，也不宜大规模启动针对性新药研发。更务实的做法是建立国家级罕见病治疗药物备选库——凡在其他疾病研究中偶然发现、且完成一期临床验证具备潜在疗效的化合物，均由政府出资收购并入库储备。后续临床试验由患者群体自主发起众筹推进，风险与责任由参与者共同承担。